人治療肝臟代謝疾有望從豬在基因療法方面展現潛力

   美國 - 為了尋找一種無需全器官移植即可糾正人類代謝異常的新方法,開展了一項研究,檢測了在1型先天性酪氨酸血癥(HT1)患豬中使用基因療法的效果,HT1是一種酶的缺乏造成的代謝異常。

  該疾病的常見療法是藥物保養,但在很多患者身上無效,并且那種藥物的長期安全性是未知的。

  “HT1的特征是進行性肝病,肝移植是治療HT1的唯一有效方案,”Mayo診所的外科研究者Raymond Hickey博士說。

  “采用這種新奇的方式來治療HT1和其它代謝疾病會讓患者避免肝移植,從而拯救更多生命。”

  通過基因療法,修正的肝細胞被移植入患病的肝臟當中,從而能夠生產這種酶。

  “這是一種新式的細胞移植,采用患者自己的細胞,因此不需要免疫抑制藥物,因此可以避免那些藥物的副作用,”Mayo診所的肝移植外科醫師Scott Nyberg博士說。

  該療法帶來了HT1患豬的好轉并且避免了肝衰竭。采用核成像,研究者可以通過非侵入的成像過程監控修正細胞的擴張。

  “從這種療法受益最多的是帶有先天肝臟代謝問題的兒科患者,”Hickey博士說,“所有兒科肝移植患者當中有五分之一都是因為代謝性疾病。”

  這項研究還檢視了慢病毒載體細胞投放在治療肝臟疾病當中的應用,這是傳統上用來治療血液異常的一種工具。

[責任編輯:豬小妹 ]
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